Een zeldzame ziekte is een aandoening die levensbedreigend is of een ernstige en/of chronische invaliditeit meebrengt en die niet meer dan 5 personen op 10.000 in de Europese Unie treft. Hoewel deze zeldzame ziekten per definitie niet vaak voorkomen, zorgt de grote diversiteit aan gedefinieerde zeldzame ziekten ervoor dat het om een groot aantal patiënten gaat. Een patiëntengroep die vaak in de kou blijft staan door het ontbreken van of het onbetaalbaar blijven van de benodigde weesgeneesmiddelen.
Dringend actie
Daarom diende Kamerlid Kathleen Depoorter een resolutie in om de regering dringend actie te laten nemen om patiënten met zeldzame ziekten te helpen en de toegang tot weesgeneesmiddelen te verbeteren. Zo wil Depoorter het bestaande register voor zeldzame ziekten beter uitwerken. “Het correct registreren en het ter beschikking stellen van data en behandelingsprotocollen kan tijd sparen en levensbepalend zijn,” stelt ze.
Expertisecentra
Daarnaast zijn meer en deskundige expertisecentra nodig, die focussen op ambulante zorg en terugbetaling. “Patiënten met een weesziekte zouden automatisch moeten worden doorverwezen naar het Bijzonder Solidariteitsfonds, zodat bepaalde therapieën en medicijnen gegarandeerd zijn.”
Het valt ook vaak voor dat bepaalde weesziekten behandeld kunnen worden door geneesmiddelen die oorspronkelijk andere klinische doeleinden hebben. Daarom vraagt Depoorter, zelf apotheker, om in zo’n geval ook een terugbetalingsregeling uit te werken.
Stuitend
Heel wat instanties die professioneel en wetenschappelijk verbonden zijn met weesziekten en weestherapieën brachten positief advies uit over dit voorstel van resolutie. “Dat de meerderheid dit nu wegstemt, is stuitend”, vindt Depoorter.
400 dagen langer wachten op therapie
“Minister Vandenbroucke wuift zijn verantwoordelijkheid weg terwijl uit een Europese studie rond toegankelijkheid van innovatieve therapieën blijkt dat een patiënt in ons land meer dan 400 dagen langer op innovatieve weestherapie moet wachten dan een Duitse patiënt. Het feit dat het overgrote deel van de diagnoses bij kinderen gesteld worden maakt dit nog erger. De opstart van een behandeling in de groeifase kan namelijk bepalend zijn voor het verder leven van de patiënt,” aldus Depoorter.
